Estudo do National Eye Institute aponta caminho promissor para terapias não invasivas em retinose pigmentar e DMRI seca
Pesquisadores do National Eye Institute (NEI), órgão ligado ao NIH (National Institutes of Health), desenvolveram colírios à base de fragmentos da proteína PEDF (fator derivado do epitélio pigmentar), com resultados animadores em modelos animais de doenças retinianas hereditárias. O estudo, publicado recentemente na revista Communications Medicine, demonstra que essa formulação pode retardar significativamente a degeneração da retina em casos como retinose pigmentar (RP) e degeneração macular relacionada à idade (DMRI seca).
Embora ainda não represente uma cura, o tratamento mostrou capacidade de desacelerar a progressão das doenças. “Com os resultados que obtivemos, estamos entusiasmados para iniciar os testes clínicos em humanos”, afirmou a Dra. Patricia Becerra, autora sênior do estudo e chefe da Seção de Estrutura e Função de Proteínas do NEI.
Um novo caminho terapêutico: pequenos peptídeos, grandes resultados
Tanto a RP quanto a DMRI compartilham um mesmo processo patológico: estresse celular crônico, que leva à morte dos fotorreceptores e, consequentemente, à perda visual progressiva. O PEDF já é conhecido por suas propriedades neuroprotetoras na retina, mas sua estrutura complexa e multifuncional dificulta seu uso direto em colírios.
A equipe de pesquisa superou esse obstáculo ao desenvolver dois peptídeos menores que mantêm a atividade protetora do PEDF e conseguem atingir com eficácia a retina:
- 17-mer: fragmento com 17 aminoácidos da região ativa do PEDF
- H105A: versão modificada com maior afinidade pelos receptores celulares
Ambos os peptídeos foram capazes de atravessar os tecidos oculares sem causar toxicidade. O destaque ficou com o H105A, que preservou estrutura e função retiniana de forma significativa em camundongos jovens com RP, quando administrado diariamente.
Preservação da visão e suporte à terapia gênica
Nos testes, os animais tratados com o colírio apresentaram preservação de até 75% dos fotorreceptores, além de resposta à luz superior ao grupo controle. Esse efeito neuroprotetor pode ser decisivo para ampliar a janela terapêutica para a realização de terapias gênicas.
Em parceria com cientistas italianos, os pesquisadores também testaram a aplicação de terapia gênica após uma semana de tratamento com os peptídeos. Os resultados mostraram manutenção da função visual por pelo menos seis meses, indicando que as células retinianas preservadas continuaram ativas e responsivas a novas intervenções.
Efeito replicado em tecidos humanos
Embora os testes clínicos ainda estejam em fase de planejamento, a equipe realizou experimentos com modelos de tecido retiniano humano, em colaboração com a Universidade do Colorado Anschutz. Em condições de estresse químico, os tecidos tratados com os peptídeos de PEDF apresentaram maior viabilidade em comparação aos não tratados, reforçando o potencial translacional da terapia.
Perspectivas
O desenvolvimento desses colírios representa um avanço significativo na busca por alternativas não invasivas, seguras e de fácil aplicação para o tratamento de doenças degenerativas da retina. A proposta abre caminho para novas abordagens complementares à terapia gênica, especialmente em pacientes com formas hereditárias de perda visual.
A expectativa é de que os ensaios clínicos em humanos sejam iniciados em breve, abrindo novas possibilidades terapêuticas para milhares de pacientes afetados por essas condições ao redor do mundo.
Referência científica:
Bernardo-Colón, A. et al. H105A peptide eye drops promote photoreceptor survival in murine and human models of retinal degeneration. Communications Medicine (2025). DOI: 10.1038/s43856-025-00789-8.
Fonte: Ophthalmology Breaking News
