Recentemente, a Endogena Therapeutics Inc., empresa de biotecnologia em estágio clínico que descobre e desenvolve medicamentos regenerativos endógenos de primeira classe para reparar e regenerar tecidos e órgãos, anunciou que está em andamento o estudo clínico de fase 1/2a de seu principal produto, EA-2353, um tratamento de regeneração de fotorreceptores para retinose pigmentar (RP).
Na ocasião do anúncio, em comunicado, o CEO da empresa, Matthias Steger, disse que “este reconhecimento pelo FDA do potencial do EA-2353 para RP dá esperança aos pacientes que vivem com esta doença degenerativa devastadora”. Ainda no documento, Steger afirmou que foram seis anos de trabalho para que o estudo chegasse ao ponto em que está atualmente. Segundo a empresa, a atual fase de estudo de escalonamento de dose de fase 1/2ª está sendo realizada em colaboração com o investigador principal da companhia, Mark Pennesi, professor de oftalmologia no Casey Eye Institute em Oregon, EUA, para examinar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de EA-2353 administrado por injeção intravítrea em pacientes com RP. Um total de 14 pacientes com retinose pigmentar provocada por qualquer mutação genética patológica está sendo recrutado em seis regiões dos Estados Unidos e o primeiro deles recebeu a dose em julho de 2022.
O oftalmologista Rubens Siqueira explica que o EA-2353 adota uma nova abordagem de moléculas pequenas e que ativam seletivamente células-tronco e progenitoras endógenas da retina, que se diferenciam em fotorreceptores e podem, portanto, potencialmente preservar ou restaurar a função visual. Ele aponta que esta abordagem de tratamento independente do gene e tem vantagens significativas em retinose pigmentar, que tem múltiplas causas genéticas. “O EA-2353 recebeu a designação de medicamento órfão pela Food and Drug Administration dos EUA em maio de 2021”, diz. “O estudo de escalonamento de dose de fase 1/2a examinará a segurança, a tolerabilidade e a eficácia preliminar do EA-2353 administrado por injeção intravítrea”.
