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Uma pesquisa recente identificou dois compostos promissores que podem auxiliar no tratamento da retinose pigmentar (RP), um grupo de doenças genéticas que levam à cegueira progressiva. O estudo, publicado na PLOS Biology, foi conduzido por Beata Jastrzebska, da Case Western Reserve University (EUA), e sua equipe.
Necessidade de novas abordagens terapêuticas

Estima-se que cerca de 100 mil pessoas nos Estados Unidos sejam afetadas pela retinose pigmentar, mas as opções de tratamento ainda são limitadas. As terapias experimentais disponíveis atualmente são baseadas em compostos retinoides (derivados sintéticos da vitamina A), que apresentam desvantagens como fotossensibilidade e riscos de toxicidade.

Descoberta de novos candidatos a medicamentos

Para superar essas limitações, os pesquisadores utilizaram triagem virtual para analisar moléculas com potencial terapêutico. Os critérios principais incluíram:

  • Capacidade de se ligar à rodopsina e estabilizar sua estrutura.
  • Melhorar o dobramento e transporte da rodopsina dentro das células.
  • Atravessar as barreiras hematoencefálica e hematorretiniana, tornando-se opções viáveis para tratamento.

A partir dessa abordagem, foram identificados dois compostos não retinoides que atenderam a esses requisitos essenciais.

Testes laboratoriais e em modelos animais apresentam resultados promissores

Os compostos foram testados em laboratório e em modelos animais, revelando os seguintes benefícios:

  • Aumento da expressão da rodopsina na superfície celular em 36 dos 123 subtipos genéticos da RP, incluindo a forma mais comum da doença.
  • Proteção contra a degeneração da retina em camundongos com RP.
  • Melhoria na saúde geral da retina e maior sobrevivência dos fotorreceptores nos animais tratados.

Os autores destacam:

“O tratamento com qualquer um dos compostos melhorou significativamente a saúde da retina e a função visual nos camundongos, prolongando a sobrevivência dos fotorreceptores.”

Próximos passos: rumo aos ensaios clínicos

Apesar dos resultados encorajadores, os pesquisadores ressaltam que mais estudos são necessários antes que os testes em humanos possam ser iniciados. Novas pesquisas com esses compostos ou moléculas semelhantes serão essenciais para confirmar sua eficácia terapêutica em pacientes com RP.

Os autores concluem:

“As mutações hereditárias no gene da rodopsina causam a retinose pigmentar, uma doença progressiva que atualmente não tem cura. Este estudo identifica pequenas moléculas farmacochaperonas capazes de reduzir os efeitos patogênicos de diferentes mutações na rodopsina in vitro e retardar a morte dos fotorreceptores em um modelo murino da doença, abrindo caminho para uma nova abordagem terapêutica que pode preservar a visão.”

Conclusão

Este estudo representa um avanço significativo na busca por tratamentos mais seguros e eficazes para a retinose pigmentar. Ao utilizar triagem virtual e terapia baseada em farmacochaperonas, os pesquisadores abrem novas perspectivas para a preservação da visão e o retardamento da progressão da doença em pacientes afetados.

Referência: https://journals.plos.org/plosbiology/article?id=10.1371/journal.pbio.3002932

 

Fonte: Ophthalmology Breaking News

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