Um estudo clínico pioneiro conduzido por pesquisadores da Universidade de Michigan trouxe resultados encorajadores sobre a segurança e eficácia de uma terapia celular inovadora para pacientes com degeneração macular relacionada à idade (dmri) seca em estágio avançado. Os achados, publicados na revista Cell Stem Cell, avaliam o uso de células-tronco epiteliais da retina (rpe) obtidas a partir de tecido ocular humano doado post-mortem.
Uma necessidade urgente: falta de tratamentos eficazes para a dmri seca
A dmri seca representa mais de 90% dos casos de degeneração macular, mas ainda não conta com terapias aprovadas capazes de restaurar a visão perdida.
A doença resulta da disfunção e morte progressiva das células do epitélio pigmentar da retina (epr), fundamentais para sustentar os fotorreceptores da mácula. À medida que essas células degeneram, o paciente sofre perda central de visão irreversível.
Estudo de fase 1/2a: transplante de células rpe adultas
O ensaio clínico utilizou células-tronco adultas rpe isoladas de tecidos oculares provenientes de bancos de olhos.
Diferentemente das células embrionárias ou pluripotentes induzidas, essas células são altamente especializadas para se desenvolver apenas em células do epitélio pigmentar da retina, reduzindo riscos relacionados à pluripotência.
- Primeiros seis pacientes: receberam baixa dose (50.000 células) por meio de cirurgia sub-retiniana no olho afetado.
Principais resultados
- Nenhum caso de inflamação grave ou formação tumoral.
- Os olhos tratados apresentaram melhora visual, enquanto os não tratados não tiveram evolução.
- Em média, os pacientes ganharam +21 letras no teste de acuidade visual ao longo de 12 meses.
“Embora tenhamos ficado satisfeitos com os dados de segurança, o mais animador foi observar que a visão também melhorou”, afirmou o dr. Rajesh C. Rao, professor de oftalmologia e ciências visuais da Universidade de Michigan.
“Esse nível de ganho visual nunca havia sido registrado em pacientes com dmri seca avançada.”
Próximos passos: doses maiores em avaliação
Mais 12 pacientes já receberam doses média (150.000 células) e alta (250.000 células). A equipe segue monitorando os resultados de segurança e eficácia antes de avançar para etapas mais amplas do estudo.
“Somos gratos a todos os participantes que tornam possível compreender melhor a segurança dessa intervenção, que pode se tornar uma futura terapia”, acrescentou dr. Rao.
“Este é um passo importante para oferecer tratamentos de medicina regenerativa, e estamos orgulhosos em liderar este ensaio clínico de ponta.”
Referência
Rao RC et al. Safety and tolerability of rpesc-rpe transplantation in patients with dry age-related macular degeneration: low-dose clinical outcomes. Cell Stem Cell (2025). DOI: 10.1016/j.stem.2025.08.012.
Fonte: Ophthalmology Breaking News
